ALS-läkemedlet Relyvrio ska tas bort från marknaden, säger tillverkaren

Tillverkaren av den senaste godkända behandlingen för amyotrofisk lateral skleros sa på torsdagen att det drog läkemedlet från marknaden eftersom en stor klinisk prövning inte gav några bevis för att behandlingen fungerade.

Företaget Amylyx Pharmaceuticals sa i ett uttalande att man hade påbörjat processen att dra tillbaka läkemedlet i USA, där det heter Relyvrio, och i Kanada, där det heter Albrioza. Från och med torsdag kommer inga nya patienter att kunna börja ta läkemedlet, medan nuvarande patienter som vill fortsätta att ta läkemedlet kommer att kunna gå över till ett gratis medicineringsprogram, sa företaget.

Läkemedlet är en av få behandlingar för denna allvarliga neurologiska störning. När Food and Drug Administration godkände det i september 2022, drog myndigheten slutsatsen att det ännu inte fanns tillräckligt med bevis för att läkemedlet skulle kunna hjälpa patienter att leva längre eller långsamma sjukdomsprogression.

Han bestämde sig för att ge läkemedlet grönt ljus ändå, snarare än att vänta två år på resultat från en stor klinisk prövning, med hänvisning till data som visar att behandlingen var säker och ALS-patienters desperation. Sjukdomen berövar patienter deras förmåga att kontrollera muskler, tala och andas utan hjälp och orsakar ofta dödsfall inom två till fem år.

Sedan dess har cirka 4 000 patienter i USA fått behandlingen, ett pulver som blandas med vatten och dricks eller sväljs genom en sond. Dess listpris var 158 000 dollar per år.

Förra månaden meddelade Amylyx, från Cambridge, Massachusetts, att resultaten från en 48-veckors studie med 664 patienter visade att behandlingen inte fungerade bättre än placebo. Företaget sa då att det skulle överväga att ta bort läkemedlet från marknaden.

På torsdagen sa Justin Klee och Joshua Cohen, medvd för Amylyx, i ett uttalande: “Även om det här är en svår tid för ALS-gemenskapen, nådde vi denna väg framåt i partnerskap med de intressenter som kommer att påverkas och i linje. med vårt fasta engagemang för människor som lever med ALS och andra neurodegenerativa sjukdomar.”

Företaget sa att det skulle minska sin personalstyrka med 70 procent. Det sade också att det fortsätter att studera läkemedlet i två sällsynta sjukdomar, Wolframs syndrom och progressiv supranukleär pares.

Den här veckan meddelade en advokatbyrå att den hade lämnat in en grupptalan mot Amylyx på uppdrag av investerare som köpt aktier i företaget. Rättegången hävdar att Amylyx överdrev Relyvrios affärsmöjligheter, misslyckades med att avslöja att patienterna avbröt behandlingen efter sex månader och att antalet nya recept minskade. Stämningen hävdar också att företaget försökte dölja negativ information från investerare genom att förhindra analytiker från att se Relyvrios receptdata.

Klee och Cohen födde Relyvrio för ungefär ett decennium sedan när de studerade vid Brown University. Deras idé var att kombinationen av taurursodiol, ett tillskott som ibland används för att reglera leverenzymer, och natriumfenylbutyrat, ett läkemedel för en pediatrisk ureasjukdom, kunde skydda hjärnneuroner från skador i sjukdomar som ALS genom att förhindra dysfunktion av två strukturer i celler : mitokondrierna. och det endoplasmatiska retikulumet.

FDA kräver vanligtvis två övertygande kliniska prövningar, vanligtvis fas 3-studier, som är större och mer omfattande än studier i fas 2. För allvarliga sjukdomar med få behandlingar kan myndigheten acceptera en prövning plus ytterligare bekräftande data. För Relyvrio kommer uppgifterna endast från en fas 2-studie där 137 patienter tog läkemedlet eller placebo, plus en förlängningsstudie som följde några patienter efter att prövningen avslutades när de medvetet tog läkemedlet.

Byrån rekommenderade till en början att företaget inte skulle ansöka om godkännande av läkemedlet förrän fas 3-prövningen avslutades 2024. ALS-förespråkande grupper kämpade häftigt för att övertala FDA att ompröva sitt beslut.

I mars 2022 beslutade en oberoende rådgivande kommitté för FDA att behandlingen ännu inte hade visat sig vara effektiv, en slutsats som även FDA:s egna granskare nådde. Byrån tillät sedan Amylyx att skicka in mer data och tog det ovanliga steget att schemalägga ett andra oberoende rådgivande kommittémöte i september 2022. I en rapport som lämnades in där sa byrågranskare att de också fann att de nya uppgifterna var otillräckliga. .

Vid den utfrågningen frågade Dr. Billy Dunn, dåvarande chef för FDA:s kontor för neurovetenskap, företaget om det, om behandlingen fick godkännande men sedan misslyckades i fas 3-studien, skulle det frivilligt sluta sälja läkemedlet.

Klee svarade att om försöket “inte lyckas kommer vi att göra det som är rätt för patienterna, inklusive att frivilligt dra tillbaka produkten från marknaden.”

Detta engagemang, plus känslomässiga vittnesmål från patienter och läkare, övertalade sju ledamöter av den rådgivande kommittén att förorda godkännande, med endast två emot. Senare samma månad beviljade FDA godkännande och skrev att det fanns “resterande osäkerhet om bevisen på effektivitet”, men att “med tanke på den allvarliga och livshotande karaktären av ALS och det betydande ouppfyllda behovet, är denna nivå av osäkerhet acceptabel.” I det här fallet”.

Leave a Reply

Your email address will not be published. Required fields are marked *